Ricerca. Istituto Superiore di Sanità autorizza studi clinici contro malattie rare dei bambini

L’Istituto San Raffaele-Telethon (Hsr-Tiget) di Milano ha ricevuto il via libera per sperimentare la terapia genica contro due rare malattie genetiche. Con l’approvazione ufficiale da parte dell’Istituto Superiore di Sanita’, si potranno ora avviare due studi clinici per valutare se queste cure sono efficaci per curare nei bambini la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
Entrambe le sperimentazioni dureranno tre anni e coinvolgeranno in totale 14 bimbi. Nella leucodistrofia metacromatica, spiega il San Raffaele, a causa di un difetto genetico si deteriora inesorabilmente il sistema nervoso. La sindrome di Wiskott-Aldrich, invece, colpisce gravemente il sistema immunitario a causa della mancanza di una proteina: quando questo accade, le difese contro le malattie funzionano male, il numero di piastrine si riduce notevolmente mentre cresce il rischio di sviluppare tumori e malattie autoimmuni.